Városlista
2023. január 27, péntek - Angelika

Hírek

2017. November 17. 13:01, péntek | Életmód
Forrás: mti

Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében

Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben - tudósított a BBC hírportálja.

Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi "a nap minden pillanatában szenved", ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.

A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.

Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett "molekuláris ollót", melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágják el".

A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.

"Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken" - mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.

Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket "szerkesztették", ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.

Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.

Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a "molekuláris ollók", mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.

Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.

Ezek érdekelhetnek még

2023. Január 24. 06:33, kedd | Életmód

Számítógépes vezérlésű irodaszéket fejlesztettek Erdőkürtön

Számítógépes vezérlésű, aktív irodaszéket fejlesztett a C3D Műszaki Tanácsadó Kft. a Nógrád vármegyei Erdőkürtön - tájékoztatta a kft. tulajdonos ügyvezető igazgatója az MTI-t.

2023. Január 23. 15:27, hétfő | Életmód

Sikeres a magyarországi robotsebészeti program

2023. Január 23. 15:25, hétfő | Életmód

Dollármilliókért kelhet el egy pajtában talált Anthony van Dyck-kép

Akár hárommillió dollárért is elkelhet Anthony van Dyck 17. századi flamand mester egy olajfestménye, amely egy New York állambeli farm pajtájából került elő, és amelyet 600 dollárért vett meg egy műgyűjtő.

2023. Január 19. 14:29, csütörtök | Életmód

Február elején ér földközelbe a Magyarországról is látható üstökös

Február elején ér földközelbe a zöldes fényben derengő C/2022 E3 (ZTF) nevű üstökös, amely Magyarországról is látható lesz.