Hírek
2017. November 17. 13:01, péntek |
Életmód
Forrás: mti
Először próbálkoztak génszerkesztéssel élő ember szervezetében
Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben - tudósított a BBC hírportálja.
Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi "a nap minden pillanatában szenved", ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.
A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket.
Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett "molekuláris ollót", melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágják el".
A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak.
"Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken" - mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.
Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket "szerkesztették", ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe.
Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.
Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a "molekuláris ollók", mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt.
Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.
Ezek érdekelhetnek még
2025. Május 19. 07:27, hétfő | Életmód
AM: feltárulnak Magyarország természeti értékei a Nemzeti Parkok Hetén
Magyarország természeti kincsei újra várják a felfedezőket, országszerte elindul a Magyar Nemzeti Parkok Hete, a legnagyobb ökoturisztikai rendezvénysorozat belföldön - közölte az MTI-vel szombaton az Agrárminisztérium (AM).
2025. Május 18. 08:25, vasárnap | Életmód
Kiváló eredményeket értek el magyar középiskolások egy nemzetközi kémiaversenyen
Kiváló eredményeket értek el magyar középiskolások egy nemzetközi kémiaversenyen, az 59. Nemzetközi Mengyelejev Diákolimpián
2025. Május 17. 08:21, szombat | Életmód
Cannes - A filmkritikusok nemzetközi szövetsége (FIPRESCI) életműdíjjal tüntette ki Szabó Istvánt
2025. Május 15. 07:12, csütörtök | Életmód
A KFT és Laár András 44 év után külön utakon folytatja
Külön utakon folytatja a KFT zenekar és dalszerző frontembere, Laár András. Az együttes megmaradt három tagja folytatja a koncertezést, új műsorukhoz állandó tagként csatlakozik Nedvig Balambér.