Bonyolult előállításuk és következményes magas áruk viszont korlátozhatja a terápiás hozzáférésüket.

Az orvostudomány már több mint száz éve felismerte, hogy a testünkben lévő fehérjék létfontosságúak az egészségünk megőrzésében. Szerepet játszanak sejtjeink működésében, azok szerkezetéért és a bennük zajló folyamatokért is felelősek. Számos gyógyszerkutatás zajlik jelenleg is azért, hogy ezeket a molekulákat az orvostudomány szolgálatába állítsák, a gyógyászatban pedig egyre nagyobb hangsúlyt kap a belőlük készült, úgynevezett biológiai gyógyszerek használata.

Az élő szervezetekből kinyert fehérje természetű készítmények orvosi alkalmazása nem újkeletű az orvostudományban: ilyen módon állítják elő például a cukorbetegek számára elengedhetetlen inzulint, az influenzajárvány előtt kiosztott védőoltásokat, de számos daganatos és autoimmun betegség esetén használnak ilyen szereket. Biologikumoknak is hívják ezeket a fehérje természetű gyógyszereket, melyeket mesterségesen átprogramozott sejtek termelnek. Előállításuk során módosított géneket ültetnek valamilyen élő sejtbe, amellyel a kívánt fehérje termelésére ösztönzik azt, végül számos bonyolult lépést követően ezekből készítik el a kívánt gyógyszert. Jelenleg 350 millió embert kezelnek világszerte biológiai készítményekkel eredményesen: a biológiai gyógyszerek új reményt adhatnak például a sclerosis multiplexben, gyulladásos ízületi megbetegedésekben, rákban, Crohn-betegségben, cukorbetegségben és májgyulladásban szenvedő betegek számára.

A biológiai gyógyszerek a kémiai úton előállított szereknél sokkal nagyobb méretű molekulák: míg például a népszerű hazai, acetilszalicilsav hatóanyagú fájdalomcsillapító 21 atomból épül fel, a biológiai úton gyártott inzulin már 788 atomból áll; a még komplexebb antitestek akár 20 000 atomból is állhatnak. A nagyságrendi különbséget az alábbiakban is érzékeltethetjük: míg a hagyományos gyógyszermolekulák akkorák, mint egy akkumulátoros vitorlázó kisrepülő, addig a biologikum egy Airbus méretű utasszállító repülőgép lenne mellettük.

Számos érv szól ezen szerek használata mellett. A biológiai terápiák célzottak, tehát a betegség általános, uniformizált kezelési módja helyett a betegséget kiváltó mechanizmusra hatnak. 2011-ben 650 új biologikumot fejlesztettek ki, a lendület pedig azóta sem hagy alább, száznál is több betegség kezelésére van már lehetőség az új terápiákkal.

Egyszeri és megismételhetetlen?
Az emberi szervezethez jobban illeszkedő, a kémiai hatóanyagoknál nagyobb specificitást mutató gyógyszerek előállításának magvan az "ára" - hiszen jóval összetettebb és bonyolultabb technológiát igényelnek. Emellett a fehérjék természetükből adódva heterogén szerkezetűek. Ezeknek a készítményeknek bonyolult és költséges az előállítása. A kész biológiai gyógyszer minőségét emellett nem csak a gyártási folyamat, de a tárolás és a szállítás módja is jelentősen befolyásolhatja - mondta el John Milne, az Írországban működő National Institute for Bioprocessing Research and Training (NIBRT) képzési igazgatója. Hogy a fehérjék szerkezetét és működését milyen módon képes befolyásolni például a hőmérséklet, azt jól szemlélteti a forró serpenyőbe ütött tojás, amely rövid idő alatt teljes strukturális átalakuláson megy keresztül. Persze ennél sokkal kisebb hőmérsékleti eltérés is hatással van a molekulára, változásával pedig a belőle nyert készítmény is módosul - hangsúlyozta az igazgató.

Amikor egy-egy gyógyszer szabadalmi oltalma lejár, más gyógyszervállalatok is megkezdhetik annak gyártását, az előtanulmányokat felhasználva némileg alacsonyabb árú termékkel előrukkolva. A kémiai úton előállított gyógyszerkészítményekről lehetséges tökéletes másolatokat készíteni, ezeket "generikumoknak" vagy generikus gyógyszereknek nevezzük. Míg a kis molekulájú, kémiai úton előállított gyógyszerek esetén a meglévő "receptet" követve tökéletes másolatok hozhatóak létre, a jelenlegi tudásunk szerint lehetetlen két teljesen megegyező szerkezetű biologikum megalkotása.